Łódź. Niemowlakowi podano "najdroższy lek świata". Pierwszy raz w Polsce z refundacją

Urodzony 1 września Borys jest pierwszym dzieckiem w Polsce, które dostało lek Zolgensma całkowicie za darmo. Od września specyfik stosowany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni jest w Polsce refundowany. Rocznie w naszym kraju rodzi się około 50 dzieci z SMA.

Borys przyszedł na świat miesiąc temu z genetyczną chorobą - SMA. Prowadzi ona do nieodwracalnego upośledzenia mięśni, także oddechowych. W Polsce, aż do września lek na chorobę nie podlegał refundacji. Rodzice chorych dzieci organizowali zbiórki, aby ratować zdrowie swoje pociechy.

Pod koniec sierpnia minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że na wrześniowej liście leków refundowanych znalazł się najdroższy lek w terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni - Zolgensma. Jest on przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy, u których wykryto SMA w ramach programu przesiewowego. Zolgensma jest nazywany przez media "najdroższym lekiem świata" ze względu na swoją cenę.

Więcej informacji z kraju i ze świata na stronie głównej Gazeta.pl

Łódź. Pierwsze dziecko z SMA, które dostało bardzo drogi, refundowany lek

Borys został pierwszym dzieckiem w Polsce, który dostał w pełni refundowany lek na SMA. Narodowy Fundusz Zdrowia przekazał Instytutowi Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi dziewięć milionów złotych - właśnie tyle kosztuje lek Zolgensma.

- Trudno opisać, co czujemy. To niesamowity sukces medycyny, tego szpitala. To szczęście dla nas i dla naszego dziecka - mówiła w rozmowie z "Gazetą Wyborczą" pani Anita, mama Borysa. - Syn urodził się właśnie wtedy, gdy weszła ustawa o refundacji leku Zolgensma - dodała.

Pani Anita opowiadała, że tydzień po urodzinach Borysa dostała telefon z łódzkiego szpitala z podejrzeniem SMA. Na szczęście razem z informacją o diagnozie pojawiły się dobre wiadomości o tym, że jej dziecko może dostać refundowaną terapię genową.

Zobacz wideo Będą zmiany w refundacji leków dla dzieci cierpiących na SMA?

- Wiedzieliśmy, że podanie leku związane jest z pewnym ryzykiem. Zostaliśmy jednak poinformowani, że im szybciej zostanie podany specyfik, tym większe są szanse, że Borys będzie w przyszłości cieszył się zdrowiem - opowiadał z kolei w rozmowie z TVN24 pan Konrad, ojciec chłopca.

Łódź. Pierwszemu dziecku w Polsce podano Zolgensma

Lekarze podali lek Borysowi 3 października. Od tego czasu obserwowali jego stan, bo terapia genowa teoretycznie mogła przynieść niepożądane skutki uboczne. Po kilku dniach medycy stwierdzili, że chłopiec jest silny i zdrowy. - U Borysa żadnych problemów nie ma. Jest silny, pełen życia - mówił pan Konrad. Wszystko na to wskazuje, że niemowlak opuści szpital już w piątek.  

- Bardzo się cieszymy, że pierwsze dziecko dostało ten lek właśnie u nas. To oznacza, że jesteśmy ważną w kraju placówką leczącą dzieci - mówiła prof. Iwona Maroszyńska, dyrektorka ICZMP. - Nie byłoby to możliwe, gdyby nie współpraca wielu ludzi - lekarzy, NFZ, szpitalnej apteki. Dzięki temu, że w naszym kraju są badania przesiewowe, poznajemy dzieci z SMA, zanim pojawią się pierwsze objawy choroby i skutecznie możemy im pomagać.

Rocznie w Polsce rodzi się około 50 dzieci z SMA. Dr Łukasz Przysło, szef Kliniki Neurologii Rozwojowej i Epileptologii, przekazał, że po Borysie już urodziły się kolejne z tą diagnozą, w Poznaniu, Krakowie, Rzeszowie.

Czym jest SMA?

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to ciężka i bardzo rzadka choroba, w której z powodu wady genetycznej w rdzeniu kręgowym stopniowo obumierają neurony, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Więcej o: