Kacpi potrzebuje 9 mln zł na "najdroższą terapię świata". Ma tylko 250 dni, by przyjąć jej dawkę w USA

"Najdroższa terapia świata" kosztuje dziewięć mln zł. 16-miesięczny Kacper Boruta ma tylko 250 dni - po tym czasie nie będzie mógł jej w ogóle otrzymać. "Jeśli się spóźnimy, pozostanie nam czekać na koniec świata" - pisze na stronie internetowej zbiórki na Siepomaga.pl mama chłopca.

Takiej wiadomości nikt nie chciałby usłyszeć. Na rodzinę Kacpra Boruty niestety spadło to nieszczęście, i to zaledwie kilka dni przed świętami. Właśnie wtedy okazało się, że chłopiec cierpi na SMA typu 2, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Jest to choroba neurologiczna o podłożu genetycznym, w przebiegu której następuje stopniowy zanik mięśni. Sprawia, że człowiek powoli staje się więźniem swojego ciała.

Czym jest SMA? Jej istotą jest zbyt mała ilość białka SMN, która powoduje obumieranie neuronów ruchowych, co z kolei prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Początkowo choroba dotyka mięśni kończyn i tułowia, następnie szerzy się na mięśnie odpowiedzialne za połykanie i oddychanie, w konsekwencji prowadząc do ciężkiego kalectwa, a w końcu do śmierci.

W Polsce - według danych Fundacji SMA - z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje obecnie ok. 800-900 osób, a każdego roku rodzi się około 40 dzieci z tym schorzeniem.

Zbiórka na Kacpra Borutę. Potrzeba dziewięciu mln zł, by uratować życie chłopca z SMA

Jedynym ratunkiem dla Kacpra jest dostępna tylko w USA innowacyjna terapia genowa Zolgensma, która kosztuje ponad dwa mln dolarów, czyli dziewięć mln złotych. Polega ona na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego działającą kopią.

Jej jednorazowa cena jest bardzo wysoka, jednak w porównaniu z dostępną w Polsce metodą leczenia lekiem Spinraza jest niższa. Choć terapia Spinrazą jednorazowo kosztuje mniej (90 tys. euro za jedną dawkę), to polega na konieczności punkcji lędźwiowej co cztery miesiące do końca życia. Sprawia to, że całkowity koszt leczenia w przeciągu życia jest znacznie wyższy niż koszt Zolgensmy, której wedle obecnych badań tylko jedna dawka wystarcza, bo przywraca syntezę białka SMN w neuronach ruchowych pacjenta.

Terapia ta została dopuszczona na rynek amerykański w maju 2019 roku. W UE wciąż trwają procedury dopuszczeniowe, które mają zakończyć się w tym roku.

W przypadku Kacpra nie tylko gigantyczna kwota potrzebna na leczenie jest przeszkodą. Jest nią też to, że w USA terapię tę stosuje się u dzieci tylko do momentu ukończenia drugiego roku życia. Kacpi, jak mówią na niego rodzice, ma już 16 miesięcy. Czasu jest bardzo mało - za 250 dni, 17 września 2020 roku, skończy dwa lata.

Mimo to rodzice chłopca podjęli walkę z czasem i założyli zbiórkę na Siepomaga.pl. Jej licznik w piątek wieczorem pokazywał, że udało się zebrać ponad 15 proc. potrzebnej kwoty, czyli prawie półtora mln zł. Zbiórka, rozpoczęta 19 grudnia ubiegłego roku, potrwa do 31 marca.

Nigdy nie przypuszczaliśmy, że przyjdzie nam stoczyć tak bardzo nierówną walkę ze śmiertelnym wrogiem, ukrywającym się pod trzema literami... SMA nie będzie czekać. Każdego dnia widzimy, jak dobiera się do Kacpiego, niszcząc neurony i kradnąc zdrowie. 17 września 2020 r. zbliża się nieubłaganie, ale nie chcemy czekać do ostatniej chwili. Terapię musimy podjąć jak najszybciej. Jeśli się spóźnimy, pozostanie nam czekać na koniec świata...

- pisze mama chłopca na stronie zbiórki.

Jak pomóc Kacpiemu? Można zrobić to za pomocą zbiórki na Siepomaga.pl, którą można znaleźć pod tym linkiem >>>

Można też przekazać jeden procent podatku: Numer KRS - 0000396361, cel szczegółowy 1 proc. - 0060616 Kacper  

Dla Kacpra jest nadzieja. W tym samym czasie, kiedy jego rodzina usłyszała najgorsze wiadomości, inna rodzina w Polsce otrzymała te najlepsze. W Wigilię państwo Jutrzenka, którzy także za pomocą zbiórki na Siepomoaga.pl próbowali uzbierać dziewięć mln zł na tę samą terapię dla swojego siedmiomiesięcznego syna Alexa, także chorego na SMA, tylko typu I, przekazali, że zbiórka zakończyła się sukcesem.

Więcej o: