Dwunastoletnia dziewczynka z silnym bólem głowy i sztywnością karku trafia do warszawskiego Centrum Zdrowia Dziecka (CZD). Rozpoznanie - wylew podpajęczynówkowy. Ciśnienie krwi dziewczynki jest dramatycznie wysokie - 220/130 mm Hg i zdążyło już narobić szkód w sercu, nerkach i na dnie oka pacjentki. Lekarze podwiązują pęknięte naczynie w mózgu, poszerzają prawą tętnicę nerkową i podają leki obniżające ciśnienie. Leczenie trwa aż 12 miesięcy, ale jego efekt jest wyśmienity - ciśnienie krwi wraca do normy, co więcej - wszystkie uszkodzenia w organizmie się cofają. Pełen sukces? Tak. Jest tylko jeden problem. Otóż lekarze na własne ryzyko podawali ciężko chorej dziewczynce nowoczesne leki, które nie były dopuszczone do obrotu w leczeniu dzieci.
- Za pomocą "nielegalnych" lekarstw "nielegalnie" ją wyleczyliśmy - mówi doc. Mieczysław Litwin, dyrektor CZD ds. naukowych.
To nie jest mały dorosły
Takie historie rozgrywają się w europejskich szpitalach każdego dnia. Ponad połowa leków stosowanych na Starym Kontynencie nie przeszła bowiem stosownych badań klinicznych u dzieci (w przypadku intensywnej terapii dzieci, a szczególnie noworodków, dotyczy to nawet 80 proc. leków). Bez takich badań nikt od lat nie zarejestruje żadnego środka dla dorosłych, natomiast dziećmi najwyraźniej przejmowaliśmy się znacznie mniej. Wielu leków na małych pacjentach nie badano, bo po pierwsze - nikt tego twardo nie wymagał, po drugie - to dość słono kosztuje i wreszcie po trzecie - rodzice często obawiają się, czy ich dzieci powinny brać udział w testach, które zawsze wiążą się z pewnym ryzykiem. Ten brak badań obracał się zdecydowanie przeciw małym pacjentom. Niektórych nowoczesnych i często mniej toksycznych leków po prostu im nie podawano. Inne, z konieczności, stosowano w ciemno, przeliczając dawkę dla dorosłych na wagę malucha lub powierzchnię jego ciała. Robiono to zawsze z obawą, że dawka może okazać się zbyt mała i lek nie zadziała albo za duża i środek zaszkodzi.
- Dziecko to nie jest mały dorosły - podkreśla doc. Janusz Świetliński, kierownik Kliniki Anestezjologii i Intensywnej Terapii CZD. - Wątroba i nerki noworodka - oba organy niezwykle ważne w pozbywaniu się leków z organizmu - nie pracują jeszcze pełną parą. Wątroba osiąga dojrzałość w wieku sześciu miesięcy, nerki dopiero dwóch lat - mówi Świetliński. Inny problem to skóra malucha. Jeśli dziecko urodzi się o czasie - pół biedy, jeśli zaś przyjdzie na świat jako drobniutki wcześniak - jego skóra jest zupełnie niedojrzała i cienka jak pergamin. Nie można np. posmarować jej jodyną, bo zawarty w niej jod natychmiast przenika do naczyń krwionośnych i truje organizm.
Lekarze przekonali się też, że niektóre leki niezwykle skuteczne u dorosłych nie działają w ogóle na dzieci i vice versa np. aktywowane białko C ratujące wielu dorosłych z ciężką sepsą u dzieci jest nieskuteczne.
Idzie nowe
Niekorzystna sytuacja małych pacjentów ma się wkrótce poprawić. Pierwszy krok w tej kwestii uczyniły Stany Zjednoczone. Tam już w 2002 i 2003 r. wprowadzono przepisy zachęcające do prowadzenia badań klinicznych leków dla dzieci. W tym samym kierunku idzie teraz Europa. 26 stycznia we wszystkich krajach Unii wchodzi w życie rozporządzenie Parlamentu Europejskiego w sprawie leków stosowanych w pediatrii.
Zawiera ono m.in. specjalny system obowiązków, ale i zachęt dla firm farmaceutycznych.
Większość wprowadzanych na rynek leków (poza typowymi środkami dla dorosłych - np. na chorobę Alzheimera) po to, by doczekała się oficjalnej rejestracji, musi zostać przebadana pod kątem dzieci. Pierwsze dwie obciążone największym ryzykiem fazy badań (testowanie bezpieczeństwa leku na zdrowych ochotnikach i jego skuteczności na chorych) mają być nadal prowadzone wyłącznie na dorosłych. Potem jednak w badaniu mają wziąć udział także mali pacjenci. Firmy, które na to pójdą, dostaną specjalną nagrodę w postaci nawet dziesięciu dodatkowych lat ochrony patentowej leków stosowanych w pediatrii. Natomiast te, które się na to nie zdecydują, licząc, że lekarze i tak będą dalej podawać dzieciom nieprzebadane leki, mogą się przeliczyć. Poszczególne kraje Unii mogą bowiem chętniej refundować rejestrowane niż nierejestrowane środki.
Europejscy pediatrzy wywalczyli też fundusze na przebadanie pod kątem dzieci niektórych starych leków, których nikt do tej pory porządnie nie przetestował. Unia zgodziła się przeznaczyć na ten cel 30 mln euro.
Grunt to spokojna rozmowa
Pozostaje kwestia chętnych do badań klinicznych. - W Polsce klimat wokół nich nie jest niestety najlepszy - mówi dr Marek Migdał, kierownik oddziału intensywnej terapii z warszawskiego CZD. - Dzieje się tak m.in. za sprawą mediów, które wielokrotnie donosiły, że polscy pacjenci występują w roli świnek laboratoryjnych. I dlatego Polacy obawiają się badań, zarówno w odniesieniu do siebie, jak i własnych pociech, za które muszą podjąć decyzję. Tymczasem warto się zastanowić, co dla dziecka jest lepsze - leczenie starszym nieprzebadanym lekiem, czy też wypróbowanie nowszego, często bardziej skutecznego, a jednocześnie mniej szkodliwego preparatu - podkreśla Migdał.
- Zasadniczą kwestią decydującą o tym, czy rodzice wyrażą, czy też nie wyrażą zgody na udział ich dziecka w badaniu klinicznym, jest spokojna, dłuższa rozmowa z lekarzem - mówi doc. Świetliński. - Z moich doświadczeń wynika, że odsetek rodziców, którzy po takiej rozmowie mówią "nie", sięga góra 15 proc. - dodaje Świetliński.
W Polsce prowadzi się dziś blisko 500 badań klinicznych, z tego kilkadziesiąt na dzieciach. W samym warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka toczy się ich 36.
Lekarze mają nadzieję, że w związku z nowym europejskim prawem ich liczba będzie rosnąć.
