Ucieczka spod klosza

Po raz pierwszy dzięki terapii genowej i komórkom macierzystym wyleczono chorobę, na którą nie było ratunku. Cierpiące na nią dzieci żyły pod namiotami chroniącymi je przed zarazkami

Komórki macierzyste od dawna są uważane za wielką nadzieję medycyny. Potrafią się przekształcać w inne rodzaje komórek, dzięki czemu mają stać się cudowną bronią m.in. na nowotwory, cukrzycę, parkinsona, alzheimera czy nieodwracalne dziś ciężkie uszkodzenia rdzenia kręgowego.

Niestety, ostatnie lata nie przyniosły takich sukcesów, jak oczekiwano. Na to nałożyła się burzliwa debata na temat etycznych aspektów prac nad komórkami macierzystymi (do uzyskiwania tzw. embrionalnych komórek macierzystych wykorzystuje się ludzkie zarodki, które potem giną). Skutek był taki, że wielu zaczęło wątpić, czy kiedykolwiek spełnią pokładane w nich nadzieje. Teraz może się to zmienić.

Podczas dorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego w Orlando na Florydzie naukowcy z Włoch poinformowali, że kilka lat temu poddali grupę nieuleczalnie chorych dzieci nowatorskiej terapii z wykorzystaniem genów i komórek macierzystych.

Wszystkie dzieci cierpiały z powodu ciężkiego wrodzonego niedoboru odporności (Severe Combined Immunodeficiency - SCID). Przyszły na świat z niesprawnym układem odpornościowym. U chorych jest on czasami tak słaby, że nawet zwykłe przeziębienie może skończyć się śmiertelnie groźnym zapaleniem płuc czy opon mózgowych.

Jedną z przyczyn choroby może być brak tzw. genu ADA - kluczowego dla prawidłowej pracy układu odpornościowego.

Naukowcy próbowali już leczyć SCID za pomocą terapii genowej. Jednak po początkowych sukcesach (odporność chorych dzieci rzeczywiście ulegała wzmocnieniu) pojawiały się komplikacje. Najpoważniejszą było to, że pacjenci jeden po drugim zapadali na białaczkę.

Włoscy badacze z Instytutu Terapii Genowej w Mediolanie pod wodzą dr. Alessandra Aiutiego wierzyli, że osiągną to, co nie udało się np. Amerykanom czy Francuzom. Postanowili zastosować eksperymentalną terapię u ośmiorga dzieci (w wieku od siedmiu miesięcy do pięciu i pół roku) cierpiących na SCID. Większą część życia spędziły one pod kloszem - sterylnymi namiotami tlenowymi, które chroniły je przed zarazkami.

Od małych pacjentów pobrano próbki szpiku kostnego i znajdujące się w nim komórki macierzyste. Do nich za pomocą specjalnie przygotowanych wirusów naukowcy dostarczyli prawidłowo działający gen ADA. Na koniec szpik ponownie wstrzyknięto dzieciom.

- Już po roku we krwi naszych chorych krążyły duże ilości sprawnie działających komórek odpornościowych. Oprócz nich były też przeciwciała niezbędne do niszczenia groźnych bakterii czy wirusów. U pięciorga dzieci przeciwciał było tak dużo, że mogliśmy przestać im je podawać - mówi Aiuti.

- Po ponad sześciu latach od przeprowadzenia terapii wszystkie dzieci są całkowicie zdrowe i świetnie się rozwijają - dodaje uczony.

- To pierwszy w historii przypadek, że dzięki terapii genowej i przeszczepowi komórek macierzystych udało się całkowicie pokonać nieuleczalną chorobę - entuzjastycznie komentuje dla "Gazety" prof. Stephen Emerson z uniwersytetu w Filadelfii, jeden z czołowych ekspertów od badań nad komórkami macierzystymi.

Komórki te stanowiły też przedmiot badań Lorenzy Lazzari z Fondazione Policlinico w Mediolanie, która postanowiła wykorzystać je w walce z ostrą niewydolnością nerek. To choroba, w której stosowane obecnie środki farmakologiczne często, niestety, zawodzą.

Lazzari przeprowadziła badania na myszach, u których sztucznie wywołano ostrą niewydolność nerek. Połowie z nich podano stosowane standardowo leki, połowie zaś wszczepiono pobrane z krwi pępowinowej komórki macierzyste.

- Po czterech dniach od rozpoczęcia eksperymentu nerki myszy leczonych komórkami macierzystymi pracowały o wiele lepiej, a zniszczenia spowodowane przez niewydolność były znacznie mniejsze niż u zwierząt leczonych standardowo - opowiada Lazzari.

- Wierzymy, że również u ludzi komórki pobrane z krwi pępowinowej są w stanie naprawić uszkodzone przez chorobę nerki - dodaje uczona.

- W obu przypadkach nie korzystano z zarodkowych komórek macierzystych. To ważne, bo podczas dyskusji o tym, czy korzystanie z nich jest etyczne, zapomnieliśmy o dorosłych (do ich uzyskania nie trzeba niszczyć zarodków) komórkach macierzystych. A te, jak się okazuje, mają ogromne możliwości - podsumowuje prof. Stephen Emerson.

Więcej o: