Ministerstwo zmniejsza szanse chorym na czerniaka - po ograniczeniu refundacji chorzy walczą o lek. Proszą m.in. rodziny zmarłych

Od 1 marca w Polsce, jako jedynym kraju w Europie, ograniczono refundację leku Wemurafenib (Zelboraf) stosowanego u pacjentów w zaawansowanym stadium czerniaka. Pacjenci na forach internetowych starają się na własną rękę pozyskiwać ten kosztowny preparat. Przede wszystkim od rodzin zmarłych na czerniaka, którym lek pozostał.

Czerniak złośliwy jest nowotworem o dwóch twarzach. Wykryty we wczesnej fazie jest całkowicie wyleczalny. Jednak pojawienie się przerzutów jeszcze do niedawna oznaczało wyrok. W ostatnich latach wiele się zmieniło. Pojawiły się przełomowe terapie, dostępne również w Polsce.

Pierwszą z nich był lek Wemurafenib (Zelboraf) dostępny w Polsce od 2013 roku dla chorych z mutacją genu BRAF (około połowa pacjentów z czerniakiem). Lek, jeśli działa, a działa u około 60 proc. pacjentów z mutacją, to natychmiastowo - znacząco przedłuża czas przeżycia. Trzeba go jednak przyjmować codziennie, do momentu progresji choroby - czerniak zwykle po jakimś czasie uodparnia się na jego działanie.

Do tej pory to lekarze decydowali, w której linii leczenia Zelboraf będzie stosowany. U niektórych pacjentów choroba nie jest na tyle agresywna, żeby trzeba było go wprowadzać od razu. Onkolodzy mieli pole manewru, mogli na początek zastosować inną terapię, a Wemurafenib wprowadzić w kolejnej linii leczenia. Zwiększało to szanse pacjentów na długotrwałe przeżycie.

Ministerstwo Zdrowia zdecydowało, że od 1 marca lek może być podawany jedynie w pierwszej linii leczenia. Pacjenci przyjmujący Zelboraf w drugiej linii leczenia przed wejściem w życie rozporządzenia nie będą go pozbawieni. Jednak nowi chorzy oraz ci, poddani przed 1 marca innej formie leczenia (dotyczy to również badań klinicznych), nie będą mieli szans na refundację leku, którego koszt to niecałe 30 tys. złotych miesięcznie. Jesteśmy jedynym krajem w Europie z takimi narzuconymi przez urzędników standardami.

- Propozycja kryteriów kwalifikacji do programu lekowego "Leczenie czerniaka skóry": "brak wcześniejszego leczenia farmakologicznego z powodu czerniaka skóry z wyjątkiem uzupełniającego leczenia (w tym immunoterapii)" jest niewłaściwa, nieuzasadniona merytorycznie, niezgodna z zapisem rejestracyjnym Wemurafenibu oraz zaleceniami międzynarodowymi i polskimi postępowania u chorych na czerniaki - tłumaczy nam onkolog prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków warszawskiego Centrum Onkologii.

Ilu chorych to dotyczy?

- W Polsce co roku diagnozuje się ok. 500 chorych na czerniaka złośliwego w stadium rozsiania nowotworu. Połowa z nich ma mutację genu BRAF, co jest niezbędne, aby lek można było podać. Czerniak jest nowotworem, którego zachorowalność rośnie najszybciej. Średnio w ciągu 10 lat liczba chorych się podwaja - mówi nam Magdalena Kręczkowska, prezes Fundacji Onkologicznej "Dum Spiro-Spero".

Do fundacji już zaczynają zgłaszać się chorzy, którzy nie mają szans na refundację Zelborafu. Fundacja leki stara się pozyskiwać od rodzin zmarłych pacjentów, którzy ich w całości nie wykorzystali. - Właśnie teraz szykuję paczkę leku i wysyłam do Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Warszawie. Na początku myśleliśmy, że leki będą musiały trafić do utylizacji, ale na szczęście mamy dobrych prawników i okazało się, że mamy możliwość przekazywania niewykorzystanych porcji. Brzmi to trochę, jakbyśmy byli krajem Trzeciego Świata - mówi Kręczkowska.

Ale bomba dopiero wybuchnie. Od rozporządzenia minęły dopiero dwa tygodnie, a pacjenci, którzy Zelboraf zaczęli otrzymywać przed 1 marca, nie będą go pozbawieni. Jest jednak wielu pacjentów, którzy byli poddani leczeniu systemowemu. Gdy choroba nie była agresywna i nie było konieczności szybkiego podania Wemurafenibu, lekarze stosowali inne leki. Działali według międzynarodowych i polskich standardów w leczeniu czerniaka. Po wejściu w życie rozporządzenia ci pacjenci nie mają szans na otrzymanie leku.

- Wprowadzenie tego zapisu uniemożliwia chorym inne, w tym zarejestrowane, metody leczenia w pierwszej linii zaawansowanego czerniaka, które mogą być uzasadnione merytorycznie w danej sytuacji klinicznej: Ipilimumab, izolowana perfuzja kończynowa z cytostatykiem, elektrochemioterapia czy udział w badaniach klinicznych. Te zmiany prowadzą do upośledzenia dobrze działającego programu leczenia chorych na czerniaki i ograniczają możliwości terapii, które i tak w Polsce - jak wiemy - już są ograniczone. W chwili obecnej może to dotyczyć 40-50 chorych w Polsce, ale kolejne miesiące mogą powodować nieoptymalne leczenie u większej liczby chorych - mówi nam prof. Rutkowski.

Co na to Ministerstwo Zdrowia?

Jak swoją decyzję tłumaczy Ministerstwo Zdrowia? Od rzecznika prasowego Krzysztofa Bąka otrzymaliśmy następującą odpowiedź: "W ciągu dwóch lat (lek w Polsce jest refundowany od 1 marca 2013 roku - red.), jakie upłynęły od wydania przez Ministra Zdrowia pierwszej decyzji o refundacji Wemurafenibu, nie pojawiły się takie nowe dowody naukowe najwyższej jakości, które potwierdzałyby skuteczność leczenia Wemurafenibem w II linii leczenia czerniaka".

Takie dowody, według prof. Rutkowskiego, jednak są: "W ubiegłym roku opublikowano wyniki badania klinicznego III fazy. Na 3222 chorych biorących w nim udział połowa otrzymywała wcześniej leczenie systemowe. Nie zaobserwowano różnic w tej grupie chorych w stosunku do ogólnej populacji. Trudno więc mówić o znikomej liczbie chorych objętej badaniami. Badania kliniczne z losowym doborem chorych w kolejnych liniach terapii nie byłyby uzasadnione etycznie, więc niemożliwe do przeprowadzenia".

Ministerstwo doskonale zdaje sobie sprawę, że badania kliniczne III fazy zostały zakończone. Krzysztof Bąk zaznacza: "Jednocześnie pragnę podkreślić, iż skuteczność leku Zelboraf stosowanego właśnie w I linii terapii systemowej została odzwierciedlona w wynikach badania III fazy, co stanowi dowód kliniczny o wyższym stopniu wiarygodności". Dlaczego więc MZ nie bierze pod uwagę tego, że według badania lek zarówno w I, II, III, a nawet IV linii leczenia działa identycznie?

Zarówno w USA, jak i prawie wszystkich krajach Europy Zachodniej refundacja Zelborafu nie jest zależna od linii leczenia. Ministerstwo Zdrowia podaje jedynie przykład Szkocji: "Zgodnie z rekomendacją SMC (Scottish Medicines Consortium, której zadaniem jest wydawanie rekomendacji w zakresie finansowania nowych technologii w Szkocji) z 8 listopada 2013 r. również w Szkocji zalecane jest stosowanie Wemurafenibu w I linii leczenia". Tylko że w Szkocji, lek w II linii i tak jest finansowany, ale w ramach Cancer Drugs Fund, fundacji, która zapewnia pacjentom w Wielkiej Brytanii leki, które nie są refundowane przez tamtejszy system zdrowia.

Ile to kosztuje?

- Koszt miesięcznej terapii to niecałe 30 tys., ale dla kogoś, kto lek kupuje indywidualnie. Ministerstwo Zdrowia ma podpisaną umowę z producentem i lek kupuje zdecydowanie taniej. Dokładnej ceny nie znamy, bo ministerstwo i producent ją utajnili. Producent nie ma prawa tego ujawnić, a ministerstwo zwyczajnie nie chce. Przypuszczalnie jest to kwota dużo niższa niż cena detaliczna - tłumaczy Kręczkowska.

- Lek podaje się do czasu progresji choroby, a działa od razu. Nie trzeba płacić z góry za całą refundację. Jeżeli przestaje działać, to odstawia się refundację. Dla ministerstwa to mało "ryzykowna gra" - dodaje.

Ministerstwo Zdrowia listy refundowanych leków publikuje co kwartał. Jest więc szansa, że od 1 czerwca Zelboraf może na nią wrócić.

Uratowano 24-letniego mężczyznę. Teraz nie miałby szans

Magdalena Kręczkowska opowiedziała nam o historii 24-letniego mężczyzny, który żyje dzięki Zelborafowi. - Czerniak jest bardzo kapryśnym nowotworem. Robi różne niespodzianki. Może się rozwijać powoli, a potem przyspieszyć i w ciągu miesiąca zabić. U naszego podopiecznego choroba nie rozwijała się akurat dramatycznie szybko. Lekarz zdecydował o włączeniu go do badań klinicznych innego leku - Ipilimumabu. Gdy ten przestał działać, choremu podano Zelboraf, który z kolei działał 9 miesięcy. Ten czas pozwolił mu dożyć do momentu, gdy w Polsce zarejestrowano Pembrolizumab, który odnosi spektakularne wyniki w leczeniu chorych z rozsiewem nowotworowym, włącznie z wyleczeniem. Teraz, po wprowadzeniu nowego rozporządzenia, nie miałby na to szans, według urzędników Zelboraf nie działa w drugiej linii leczenia. A tak może cieszyć się z narodzin córki i mieć nadzieję na wyleczenie - opowiada.

Jak w Polsce leczy się czerniaka?

Decyzja ministerstwa w sprawie Zelborafu dziwi, tym bardziej że w ostatnich latach wiele w tym zakresie się poprawiło. Oprócz Wemurafenibu dostępne są jeszcze w Polsce dwa przełomowe leki - przeznaczone do II linii leczenia Ipilimumab i Pembrolizumab w III linii leczenia.

Zwraca na to uwagę prof. Rutkowski: - Bardzo dobrą decyzją Ministerstwa Zdrowia jest zgoda na możliwość pozarejestracyjnego zastosowania leku Pembrolizumab u chorych na zaawansowanego czerniaka po progresji na Ipilimumabie. Mam nadzieję, że przyszłe zmiany listy refundacyjnej wzbogacą możliwości terapeutyczne chorych na zaawansowane czerniaki, a realizacja Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych na lata 2016-2025 położy również nacisk na działania edukacyjne i profilaktyczne w zakresie tego nowotworu (co z powodzeniem dzięki wsparciu ministerstwa jest już realizowane od ubiegłego roku).

Powyższe trzy leki dotyczą chorych w zaawansowanym stadium, już z rozsiewem nowotworowym. Trzeba jednak pamiętać, że łatwo temu zapobiec. Ważna jest zmiana świadomości społecznej w zakresie profilaktyki. Szybkie wykrycie czerniaka zapewnia wyleczenie. Z podejrzanymi zmianami skórnymi trzeba jak najszybciej zgłaszać się do lekarza. Wtedy nie będzie groźby, że nasze życie może być zależne od urzędniczych decyzji.

Zobacz wideo

Chcesz wiedzieć więcej i szybciej? Ściągnij naszą aplikację Gazeta.pl LIVE!