Nowe metody leczenia stwardnienia rozsianego

Naukowcy stworzyli szczepionkę hamującą rozwój stwardnienia rozsianego. - Zaczynamy pierwsze próby z udziałem ludzi - poimformowali przedstawiciele firmy PharmaFrontiers
Na stwardnienie rozsiane (SM) cierpi obecnie ok. 2,5 mln ludzi na świecie. Jak się szacuje, każdego roku umiera 25 tys. z nich. Konkretnej przyczyny choroby do dziś nie udało się ustalić. Większość badaczy skłania się ku teorii, że jest to jedna z tzw. chorób o podłożu autoimmunologicznym. Charakteryzują się one tym, że układ odpornościowy człowieka, zamiast nas bronić np. przed zarazkami, z niewiadomych przyczyn zwraca się przeciwko własnym komórkom.

W SM celem tego ataku jest osłonka mielinowa chroniąca włókna nerwowe. Zniszczenie mieliny powoduje, że impulsy niosące informacje w mózgu i rdzeniu kręgowym są przesyłane gorzej - upośledzony staje się ruch i czucie chorego. SM atakuje ludzi młodych między 20. a 40. rokiem życia, częściej kobiety. Choroba z reguły trwa wiele lat i zazwyczaj cechuje się następującymi po sobie okresami ataków (tzw. wznów) i uśpienia.

Zaszczepić się na limfocyty

Próby poszukiwania szczepionki na SM trwają od dawna. Niestety, wszystkie zawiodły. Teraz badacze z USA mają swoją szansę. Postanowili oni wykorzystać w szczepionce komórki układu odpornościowego - limfocyty typu T (to one niszczą mielinową osłonkę). Limfocyty zostały pobrane z krwi chorych na SM i w warunkach laboratoryjnych namnożone, a następnie osłabione poprzez napromienianie. Wstępne testy opublikowane w piśmie "New Scientist" wypadły bardzo pomyślnie.

Idea twórców szczepionki była następująca: po wstrzyknięciu do organizmu chorego zmodyfikowanych limfocytów T pozostałe komórki układu odpornościowego rozpoznają je, ocenią jako "uszkodzone" i przeznaczone do likwidacji. Potem je zaatakują i zniszczą. Mechanizm jest więc bardzo podobny do tego, jaki ma miejsce w przypadku klasycznych szczepionek stosowanych w chorobach zakaźnych. Tu jednak zamiast bakterii czy wirusa celem ataku są niszczące mielinę limfocyty T.

Nowa szczepionka nie jest oczywiście pozbawiona wad. W naszym organizmie znajduje się jeszcze kilka innych rodzajów komórek, które choć są całkowicie nieszkodliwe, na swojej powierzchni mają cząsteczki charakterystyczne dla limfocytów T wybiórczo niszczących osłonkę neuronów. Szczepionka może sprawić, że one również zostaną uszkodzone.

Dla lekarzy, a przede wszystkim pacjentów ważniejsze jest jednak to, że nowa szczepionka działa i skutecznie usuwa z chorego organizmu komórki niszczące mielinę. W jednym z dotychczasowych programów badawczych przeprowadzonym z udziałem 15 pacjentów podanie szczepionki sprawiło, że liczba nawrotów choroby spadła o 92 proc.

W zaczynających się w tym miesiącu testach udział weźmie ogółem 150 osób cierpiących na stwardnienie rozsiane przebiegające z okresami wznów i uśpienia. Setce zostanie podana szczepionka. Pozostali będą stanowić grupę kontrolną.

Lek wraca do gry

Informacja o nowej szczepionce na SM zbiegła się z inną niezwykle ważną wiadomością dotyczącą tej choroby i jej terapii. Zespół doradców amerykańskiej Administracji ds. Żywności i Leków (FDA) zalecił ponowne dopuszczenie do sprzedaży środka o nazwie natalizumab.

Lek ten wycofano z obrotu w lutym 2005 roku, zaledwie trzy miesiące po wprowadzeniu na rynek. Powodem była ciężka wirusowa infekcja mózgu, na jaką zapadły trzy osoby zażywające natalizumab. Dwie z nich, niestety, zmarły.

Problem w tym, że badania naukowe i późniejsze relacje pacjentów dowodziły, że nowy środek jest znacznie skuteczniejszy w hamowaniu rozwoju SM i łagodzeniu objawów od wszystkich innych obecnie stosowanych leków. Do FDA zaczęły napływać setki listów (w samych tylko Stanach na SM cierpi 400 tys. ludzi), a przed biurami administracji zdesperowani pacjenci urządzali pikiety i demonstracje. Wszystko to skłoniło FDA do ponownego rozpatrzenia sprawy.

Dwa tygodnie temu w tajnym głosowaniu 12-osobowa grupa doradców (lekarzy i naukowców) zaleciła ponowne dopuszczenie natalizumabu do użytku.

Doradcy, uzasadniając swoją decyzję, napisali w oświadczeniu, że zarówno pacjenci, jak i ich lekarze mają prawo do zadecydowania, czy korzyści, jakie wynikną z zażywania leku, warte są podjęcia ryzyka ewentualnych komplikacji.

Oczywiście w tle przewijają się wielkie pieniądze. W momencie wprowadzenia na rynek natalizumab (handlowa nazwa Tysabri) był uznawany za jeden z potencjalnych hitów. Niektórzy przewidywali, że wartość jego sprzedaży może sięgnąć nawet 2 mld dol. rocznie. Oczywiste jest, że te prognozy rozsypały się w proch, gdy FDA lek wycofała. Akcje producentów - amerykańskiego Biogenu i irlandzkiego Elana - poleciały mocno w dół, a przyszłość firm stanęła pod znakiem zapytania. Teraz sytuacja znów uległa zmianie. Wartość rynkowa obu firm błyskawicznie wzrosła, ale zdaniem analityków natalizumab nigdy już nie stanie się takim hitem, jak planowali jego twórcy.