Ministerstwo zmniejsza szanse chorym na czerniaka - po ograniczeniu refundacji chorzy walczą o lek. Proszą m.in. rodziny zmarłych

Od 1 marca w Polsce, jako jedynym kraju w Europie, ograniczono refundację leku Wemurafenib (Zelboraf) stosowanego u pacjentów w zaawansowanym stadium czerniaka. Pacjenci na forach internetowych starają się na własną rękę pozyskiwać ten kosztowny preparat. Przede wszystkim od rodzin zmarłych na czerniaka, którym lek pozostał.

POLUB NAS

Czerniak złośliwy jest nowotworem o dwóch twarzach. Wykryty we wczesnej fazie jest całkowicie wyleczalny. Jednak pojawienie się przerzutów jeszcze do niedawna oznaczało wyrok. W ostatnich latach wiele się zmieniło. Pojawiły się przełomowe terapie, dostępne również w Polsce.

Pierwszą z nich był lek Wemurafenib (Zelboraf) dostępny w Polsce od 2013 roku dla chorych z mutacją genu BRAF (około połowa pacjentów z czerniakiem). Lek, jeśli działa, a działa u około 60 proc. pacjentów z mutacją, to natychmiastowo - znacząco przedłuża czas przeżycia. Trzeba go jednak przyjmować codziennie, do momentu progresji choroby - czerniak zwykle po jakimś czasie uodparnia się na jego działanie.

Do tej pory to lekarze decydowali, w której linii leczenia Zelboraf będzie stosowany. U niektórych pacjentów choroba nie jest na tyle agresywna, żeby trzeba było go wprowadzać od razu. Onkolodzy mieli pole manewru, mogli na początek zastosować inną terapię, a Wemurafenib wprowadzić w kolejnej linii leczenia. Zwiększało to szanse pacjentów na długotrwałe przeżycie.

Ministerstwo Zdrowia zdecydowało, że od 1 marca lek może być podawany jedynie w pierwszej linii leczenia. Pacjenci przyjmujący Zelboraf w drugiej linii leczenia przed wejściem w życie rozporządzenia nie będą go pozbawieni. Jednak nowi chorzy oraz ci, poddani przed 1 marca innej formie leczenia (dotyczy to również badań klinicznych), nie będą mieli szans na refundację leku, którego koszt to niecałe 30 tys. złotych miesięcznie. Jesteśmy jedynym krajem w Europie z takimi narzuconymi przez urzędników standardami.

- Propozycja kryteriów kwalifikacji do programu lekowego "Leczenie czerniaka skóry": "brak wcześniejszego leczenia farmakologicznego z powodu czerniaka skóry z wyjątkiem uzupełniającego leczenia (w tym immunoterapii)" jest niewłaściwa, nieuzasadniona merytorycznie, niezgodna z zapisem rejestracyjnym Wemurafenibu oraz zaleceniami międzynarodowymi i polskimi postępowania u chorych na czerniaki - tłumaczy nam onkolog prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków warszawskiego Centrum Onkologii.

Ilu chorych to dotyczy?

- W Polsce co roku diagnozuje się ok. 500 chorych na czerniaka złośliwego w stadium rozsiania nowotworu. Połowa z nich ma mutację genu BRAF, co jest niezbędne, aby lek można było podać. Czerniak jest nowotworem, którego zachorowalność rośnie najszybciej. Średnio w ciągu 10 lat liczba chorych się podwaja - mówi nam Magdalena Kręczkowska, prezes Fundacji Onkologicznej "Dum Spiro-Spero".

Do fundacji już zaczynają zgłaszać się chorzy, którzy nie mają szans na refundację Zelborafu. Fundacja leki stara się pozyskiwać od rodzin zmarłych pacjentów, którzy ich w całości nie wykorzystali. - Właśnie teraz szykuję paczkę leku i wysyłam do Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Warszawie. Na początku myśleliśmy, że leki będą musiały trafić do utylizacji, ale na szczęście mamy dobrych prawników i okazało się, że mamy możliwość przekazywania niewykorzystanych porcji. Brzmi to trochę, jakbyśmy byli krajem Trzeciego Świata - mówi Kręczkowska.

Ale bomba dopiero wybuchnie. Od rozporządzenia minęły dopiero dwa tygodnie, a pacjenci, którzy Zelboraf zaczęli otrzymywać przed 1 marca, nie będą go pozbawieni. Jest jednak wielu pacjentów, którzy byli poddani leczeniu systemowemu. Gdy choroba nie była agresywna i nie było konieczności szybkiego podania Wemurafenibu, lekarze stosowali inne leki. Działali według międzynarodowych i polskich standardów w leczeniu czerniaka. Po wejściu w życie rozporządzenia ci pacjenci nie mają szans na otrzymanie leku.

- Wprowadzenie tego zapisu uniemożliwia chorym inne, w tym zarejestrowane, metody leczenia w pierwszej linii zaawansowanego czerniaka, które mogą być uzasadnione merytorycznie w danej sytuacji klinicznej: Ipilimumab, izolowana perfuzja kończynowa z cytostatykiem, elektrochemioterapia czy udział w badaniach klinicznych. Te zmiany prowadzą do upośledzenia dobrze działającego programu leczenia chorych na czerniaki i ograniczają możliwości terapii, które i tak w Polsce - jak wiemy - już są ograniczone. W chwili obecnej może to dotyczyć 40-50 chorych w Polsce, ale kolejne miesiące mogą powodować nieoptymalne leczenie u większej liczby chorych - mówi nam prof. Rutkowski.

Co na to Ministerstwo Zdrowia?

Jak swoją decyzję tłumaczy Ministerstwo Zdrowia? Od rzecznika prasowego Krzysztofa Bąka otrzymaliśmy następującą odpowiedź: "W ciągu dwóch lat (lek w Polsce jest refundowany od 1 marca 2013 roku - red.), jakie upłynęły od wydania przez Ministra Zdrowia pierwszej decyzji o refundacji Wemurafenibu, nie pojawiły się takie nowe dowody naukowe najwyższej jakości, które potwierdzałyby skuteczność leczenia Wemurafenibem w II linii leczenia czerniaka".

Takie dowody, według prof. Rutkowskiego, jednak są: "W ubiegłym roku opublikowano wyniki badania klinicznego III fazy. Na 3222 chorych biorących w nim udział połowa otrzymywała wcześniej leczenie systemowe. Nie zaobserwowano różnic w tej grupie chorych w stosunku do ogólnej populacji. Trudno więc mówić o znikomej liczbie chorych objętej badaniami. Badania kliniczne z losowym doborem chorych w kolejnych liniach terapii nie byłyby uzasadnione etycznie, więc niemożliwe do przeprowadzenia".

Ministerstwo doskonale zdaje sobie sprawę, że badania kliniczne III fazy zostały zakończone. Krzysztof Bąk zaznacza: "Jednocześnie pragnę podkreślić, iż skuteczność leku Zelboraf stosowanego właśnie w I linii terapii systemowej została odzwierciedlona w wynikach badania III fazy, co stanowi dowód kliniczny o wyższym stopniu wiarygodności". Dlaczego więc MZ nie bierze pod uwagę tego, że według badania lek zarówno w I, II, III, a nawet IV linii leczenia działa identycznie?

Zarówno w USA, jak i prawie wszystkich krajach Europy Zachodniej refundacja Zelborafu nie jest zależna od linii leczenia. Ministerstwo Zdrowia podaje jedynie przykład Szkocji: "Zgodnie z rekomendacją SMC (Scottish Medicines Consortium, której zadaniem jest wydawanie rekomendacji w zakresie finansowania nowych technologii w Szkocji) z 8 listopada 2013 r. również w Szkocji zalecane jest stosowanie Wemurafenibu w I linii leczenia". Tylko że w Szkocji, lek w II linii i tak jest finansowany, ale w ramach Cancer Drugs Fund, fundacji, która zapewnia pacjentom w Wielkiej Brytanii leki, które nie są refundowane przez tamtejszy system zdrowia.

Ile to kosztuje?

- Koszt miesięcznej terapii to niecałe 30 tys., ale dla kogoś, kto lek kupuje indywidualnie. Ministerstwo Zdrowia ma podpisaną umowę z producentem i lek kupuje zdecydowanie taniej. Dokładnej ceny nie znamy, bo ministerstwo i producent ją utajnili. Producent nie ma prawa tego ujawnić, a ministerstwo zwyczajnie nie chce. Przypuszczalnie jest to kwota dużo niższa niż cena detaliczna - tłumaczy Kręczkowska.

- Lek podaje się do czasu progresji choroby, a działa od razu. Nie trzeba płacić z góry za całą refundację. Jeżeli przestaje działać, to odstawia się refundację. Dla ministerstwa to mało "ryzykowna gra" - dodaje.

Ministerstwo Zdrowia listy refundowanych leków publikuje co kwartał. Jest więc szansa, że od 1 czerwca Zelboraf może na nią wrócić.

Uratowano 24-letniego mężczyznę. Teraz nie miałby szans

Magdalena Kręczkowska opowiedziała nam o historii 24-letniego mężczyzny, który żyje dzięki Zelborafowi. - Czerniak jest bardzo kapryśnym nowotworem. Robi różne niespodzianki. Może się rozwijać powoli, a potem przyspieszyć i w ciągu miesiąca zabić. U naszego podopiecznego choroba nie rozwijała się akurat dramatycznie szybko. Lekarz zdecydował o włączeniu go do badań klinicznych innego leku - Ipilimumabu. Gdy ten przestał działać, choremu podano Zelboraf, który z kolei działał 9 miesięcy. Ten czas pozwolił mu dożyć do momentu, gdy w Polsce zarejestrowano Pembrolizumab, który odnosi spektakularne wyniki w leczeniu chorych z rozsiewem nowotworowym, włącznie z wyleczeniem. Teraz, po wprowadzeniu nowego rozporządzenia, nie miałby na to szans, według urzędników Zelboraf nie działa w drugiej linii leczenia. A tak może cieszyć się z narodzin córki i mieć nadzieję na wyleczenie - opowiada.

Jak w Polsce leczy się czerniaka?

Decyzja ministerstwa w sprawie Zelborafu dziwi, tym bardziej że w ostatnich latach wiele w tym zakresie się poprawiło. Oprócz Wemurafenibu dostępne są jeszcze w Polsce dwa przełomowe leki - przeznaczone do II linii leczenia Ipilimumab i Pembrolizumab w III linii leczenia.

Zwraca na to uwagę prof. Rutkowski: - Bardzo dobrą decyzją Ministerstwa Zdrowia jest zgoda na możliwość pozarejestracyjnego zastosowania leku Pembrolizumab u chorych na zaawansowanego czerniaka po progresji na Ipilimumabie. Mam nadzieję, że przyszłe zmiany listy refundacyjnej wzbogacą możliwości terapeutyczne chorych na zaawansowane czerniaki, a realizacja Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych na lata 2016-2025 położy również nacisk na działania edukacyjne i profilaktyczne w zakresie tego nowotworu (co z powodzeniem dzięki wsparciu ministerstwa jest już realizowane od ubiegłego roku).

Powyższe trzy leki dotyczą chorych w zaawansowanym stadium, już z rozsiewem nowotworowym. Trzeba jednak pamiętać, że łatwo temu zapobiec. Ważna jest zmiana świadomości społecznej w zakresie profilaktyki. Szybkie wykrycie czerniaka zapewnia wyleczenie. Z podejrzanymi zmianami skórnymi trzeba jak najszybciej zgłaszać się do lekarza. Wtedy nie będzie groźby, że nasze życie może być zależne od urzędniczych decyzji.

Chcesz wiedzieć więcej i szybciej? Ściągnij naszą aplikację Gazeta.pl LIVE!